La Agencia de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) ha autorizado el uso de Rasonque, un nuevo fármaco dirigido al tipo más frecuente de cáncer de páncreas en estadio avanzado. Los resultados de un ensayo clínico indican que el tratamiento duplica la supervivencia media de los pacientes frente a la quimioterapia convencional.
Un tratamiento oral para pacientes previamente tratados
El medicamento, cuyo principio activo es daraxonrasib, ha sido desarrollado por la compañía estadounidense Revolution Medicines. Se administra por vía oral una vez al día y está indicado para adultos que ya han recibido terapia sistémica o que no toleran la quimioterapia combinada de primera línea.
Su mecanismo consiste en bloquear las diferentes variantes de la proteína RAS, un elemento clave en la activación del crecimiento acelerado de las células tumorales.
El adenocarcinoma pancreático suele detectarse en fases muy avanzadas por la falta de síntomas iniciales claros, lo que limita de forma considerable las posibilidades de curación. Actualmente es el tercer tumor más letal y provoca cerca de 8.000 muertes anuales en España. En fase metastásica, la supervivencia a cinco años es inferior al 5%.
El ensayo clínico duplica la supervivencia global media
La decisión de la FDA se fundamenta en un ensayo internacional de fase 3 con 500 pacientes adultos, entre los que había participantes españoles. El estudio fue presentado en el último congreso anual de la Sociedad Americana de Oncología Médica (ASCO) y publicado en la revista científica The New England Journal of Medicine.
Según los resultados, Rasonque elevó la supervivencia global media hasta los 13,2 meses, frente a los 6,7 meses obtenidos con la quimioterapia estándar tradicional. Ante estos resultados, la FDA aceleró su revisión científica para permitir la autorización de la píldora.
Desde el pasado mes de mayo, más de 2.000 pacientes graves pudieron acceder de forma anticipada al medicamento en investigación mediante un programa compasivo regulado. El avance ha generado optimismo en la búsqueda de nuevas terapias contra tumores que hasta ahora se consideraban especialmente difíciles de tratar con fármacos.
Una diana molecular considerada inalcanzable durante décadas
El oncólogo Ricardo Fernández, especialista del Instituto Oncológico de la Clínica IMQ Zorrotzaurre, considera que el medicamento representa un hito científico al dirigirse de forma directa contra la vía RAS, una de las dianas moleculares más complejas de la oncología. No obstante, advierte de que «todavía estamos muy lejos de conseguir una cura», aunque recalca que se trata de «un avance notable».
Fernández recuerda que la investigación sobre la proteína RAS se remonta a varias décadas. Durante mucho tiempo se entendió como una diana imposible de atacar, ya que hacerlo directamente podía provocar una toxicidad incompatible con las células sanas. Según el especialista, el nuevo fármaco ha conseguido superar ese obstáculo de manera segura.
Mayor respuesta tumoral y menos toxicidad
Además de triplicar la tasa de respuesta tumoral respecto a la quimioterapia convencional, Rasonque presenta un perfil de seguridad favorable. El tratamiento reduce alrededor de un 10% las toxicidades graves de grado 3 o superior.
Por su buena tolerancia, las interrupciones médicas del tratamiento son, según Fernández, diez veces menores que las registradas con la quimioterapia tradicional.