Resmetirom, comercialmente conocido como Rezdiffra en los Estados Unidos, ha sido aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA por sus siglas en inglés) para tratar el hígado graso metabólico y su fase más avanzada. Esta aprobación es un avance significativo en la lucha contra esta enfermedad, que ha estado en aumento globalmente debido a la prevalencia creciente de la obesidad y diabetes.
El Vall d’Hebron Institut de Recerca (VHIR) en Barcelona, España, ha jugado un papel crucial en el estudio que condujo a la aprobación de este fármaco, publicado en el New England Journal of Medicine. El VHIR ha aportado la mayor cantidad de pacientes para el ensayo clínico en España. Los médicos esperan que este nuevo medicamento esté disponible en España y en toda Europa pronto. De hecho, ya se han iniciado los trámites para solicitar la aprobación de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA).
La enfermedad del hígado graso metabólico afecta aproximadamente al 25% y 30% de la población adulta europea. Un 20% de estos pacientes desarrollan esteatohepatitis, la fase más avanzada de la enfermedad. La esteatohepatitis se caracteriza por la presencia de grasa, inflamación y daño en las células del hígado. Esta condición puede generar fibrosis hepática, que a su vez está relacionada con complicaciones cardiovasculares como infartos e ictus, cánceres no hepáticos y cirrosis.
Juan Manuel Pericàs, investigador principal del grupo de enfermedades hepáticas del VHIR, explica que el hígado graso es una condición que afecta a casi un tercio de la población de nuestro entorno. Las causas son múltiples, y no todas se deben a hígado graso metabólico, la enfermedad para la que se acaba de aprobar el resmetirom en Estados Unidos.
A lo largo de las últimas dos décadas, se han llevado a cabo decenas de ensayos clínicos para tratar la esteatohepatitis y la fibrosis hepática asociadas al hígado graso metabólico. Sin embargo, hasta ahora, ninguno de ellos había alcanzado los requisitos establecidos para su aprobación. «Hasta ahora no existía ningún tratamiento farmacológico aprobado para esta patología, más allá de las intervenciones para inducir una pérdida de peso y el ejercicio físico», señala Pericàs.
El hígado graso metabólico, el cual se ha demostrado que puede ser tratado eficazmente con resmetirom, es la manifestación hepática del «síndrome metabólico», un término que engloba patologías como sobrepeso, colesterol elevado, y diabetes.
El fármaco resmetirom, un medicamento oral, actúa sobre los receptores beta de la hormona tiroidal en las células del hígado y ayuda a regular el metabolismo de los lípidos y la glucosa. El ensayo clínico de fase tres en el que participó el VHIR cuenta con la colaboración de 245 centros de 15 países en todo el mundo.
La investigación mostró que la enfermedad mejoró en entre un 26% y 30% de los pacientes que recibieron resmetirom, mientras que solo mejoró en un 9,7% de los que tomaban placebo. También se observó una reducción de la fibrosis en entre un 24% y 26% de los pacientes que tomaron resmetirom, y solo en un 14% de los que recibieron placebo. Además, los resultados mostraron que los niveles de grasas como colesterol o triglicéridos se reducían.
El ensayo continuará hasta que los pacientes hayan recibido el tratamiento durante cuatro años y medio. «Sabemos que todas las mejoras observadas hasta ahora se asocian a una disminución del riesgo de progresión de la enfermedad hepática y complicaciones cardiovasculares. Por tanto, esperamos que estos datos se traduzcan en un beneficio clínico para los pacientes a medio-largo plazo», afirma Pericàs.