En la ciudad de San Sebastián (Euskadi), España, se ha establecido un hito en el desarrollo de terapias de última generación. Este lugar alberga el primer gran centro de terapias génicas no solo de España, sino de toda Europa. Un logro significativo para el campo de la ciencia y la medicina, las terapias génicas se basan en la modificación de los genes de una célula para tratar enfermedades.
Este centro de terapias génicas, propiedad de la reconocida farmacéutica Bayer, está produciendo terapias génicas para enfermedades como el párkinson y la insuficiencia cardiaca. Además, se están realizando investigaciones para buscar una cura para otras afecciones como la atrofia sistémica múltiple, la enfermedad de Huntington, la enfermedad de Pompe y la distrofia muscular de cinturas tipo 2I/R9. Los expertos en el campo describen la promesa de estas terapias como algo «casi mágico«.
Explicando más detalladamente, Gustavo Pesquin, CEO de AskBio, señala que la terapia génica es un enfoque experimental que utiliza la transferencia de genes a la célula del paciente para curar la enfermedad. El objetivo es modificar la información genética de la célula del paciente que es responsable de la enfermedad. AskBio, una compañía pionera en terapia génica adquirida por Bayer en 2020, fundó otras empresas como Viralgen y TAAV para potenciar estos tratamientos. Todas estas empresas, Viralgen, AskBio y TAAV, forman parte de Bayer.
La posibilidad de curar una enfermedad neurodegenerativa como el párkinson se está desarrollando en este centro en San Sebastián. Pesquin explica, «Estamos en un estudio en fase dos para pacientes con párkinson que han agotado todas las terapias disponibles». El tratamiento que se está investigando en este ensayo implica una cirugía mediante la cual se introduce la terapia génica en el putamen del cerebro. Es una terapia de neuroprotección: se busca estimular aquellas neuronas del cerebro que le sirven de protección, y que son precisamente las neuronas que se pierden en enfermedades como el párkinson.
Si esta terapia resulta efectiva, podría ser la cura no solo para el párkinson tradicional, sino también para el párkinson infantil, también conocido como deficiencia de AADC. Esta es una enfermedad de «bajísima prevalencia» que afecta a unos 200 niños en todo el mundo. Los niños afectados experimentan temblores, rigidez muscular, problemas de equilibrio y dificultades para hablar o andar.
En el caso de los adultos, el párkinson tiene una incidencia de entre 8 y 18 pacientes por 100.000 habitantes. Las terapias génicas están demostrando ser eficaces en el tratamiento de esta enfermedad neurodegenerativa.
La cirugía de la terapia génica consiste en colocar dos cánulas de cerámica en ambos lados del cerebro. A través de ellas se instila la terapia génica. El objetivo es evitar los vasos sanguíneos y alcanzar el 60% de cobertura del putamen. Esta cirugía dura unas ocho horas, según Pesquin. El objetivo es estimular las neuronas que frenan la neurodegeneración. Pesquin cree que la complejidad de todo este proceso se reducirá con el tiempo, y que las terapias génicas se establecerán en enfermedades como el párkinson para pacientes que ya han agotado otras vías.
El futuro de las terapias génicas parece prometedor. Sin embargo, el desafío actual es industrializar estas terapias, afirmó Jimmy Vanhove, CEO de Viralgen. La planta de producción de terapias génicas en San Sebastián, creada en 2021, es la primera a gran escala de España y Europa.
En resumen, la aparición de terapias génicas es un avance emocionante en la medicina. A medida que estas terapias continúen desarrollándose y perfeccionándose, podrían tener un impacto significativo en el tratamiento de una serie de enfermedades graves. Como lo describió Ruth Shah de Bayer, el impacto de las terapias génicas y celulares en la vida de algunas personas es «casi mágico«.